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罕见病模型

罕见病,是指发病率很低、很少见的疾病,一般为慢性、严重的疾病,常常危及生命。根据美国食品与药物管理局(FDA)的统计,全球已知的罕见病约有7000余种,其中,仅有不到10% 的疾病有药可用。由于患者人数少,临床试验难度高,罕见病治疗药物与其他疾病治疗药物相比,研发过程更为艰辛。面对如此困境,合适的罕见病动物模型构建就显得更为重要。现hth华体会手机app可提供的罕见病模型如下表所示,数据不断更新中。


1
血友病模型
2
进行性肌营养不良模型
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